Gladiator Stowarzyszenie Mężczyzn z Chorobami Prostaty
W lipcu 2015 r. wystosowaliśmy list do Ministra Zdrowia w sprawie terapii dichlorkiem radu 223, która jest jedyną terapią dla cierpiących na nowotwór z przerzutami do kości, dającą możliwość przedłużenia życia, oddalającą czas kolejnego złamania, jest mało uciążliwa dla pacjenta, minimalizuje działania niepożądane. Dichlorek radu 223 praktycznie nie ma przeciwwskazań w terapii przerzutów do kości.
Otrzymaliśmy już odpowiedź z Ministerstwa. Rozumiemy procedury, jednak życie i komfort pacjentów dotkniętych rakiem jest celem nadrzędnym i odwlekanie refundacji tak ważnego leku w procesie leczenia jest dla nas co najmniej niezrozumiałe.
Poniżej publikujemy treść listu otrzymanego z Ministerstwa Zdrowia.
Szanowny Panie Prezesie,
W odpowiedzi na prośbę dotyczącą podjęcia decyzji w sprawie objęcia refundacją produktu leczniczego Xofigo we wskazaniu leczenia pacjentów w zaawansowanym stadium raka prostaty z przerzutami do kości, Departament Polityki Lekowej i Farmacji uprzejmie prosi o przyjęcie następujących informacji.
Regulacje prawne związane z procesem objęcia refundacją produktów leczniczych zostały określone w przepisach ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2015 r. poz. 345). Zgodnie z przepisami przywołanej ustawy Minister Zdrowia ogłasza, raz na dwa miesiące, w drodze obwieszczenia, wykazy refundowanych leków, w stosunku do których wydano ostateczne decyzje administracyjne o objęciu refundacją.
Minister Zdrowia, mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych, wydaje decyzję o objęciu produktu leczniczego refundacją przy uwzględnieniu kryteriów określonych w art. 12 ustawy refundacyjnej, tj.
1. stanowiska Komisji Ekonomicznej,
2. rekomendacji Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych,
3. istotności stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek o objęcie refundacją,
4. skuteczności klinicznej i praktycznej,
5. bezpieczeństwa stosowania,
6. relacji korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania,
7. stosunku kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych dotychczas refundowanych leków w porównaniu z wnioskowanym,
8. konkurencyjności cenowej,
9. .wpływu na wydatki podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń ze środków publicznych i świadczeniobiorców,
10. istnienia alternatywnej technologii medycznej, w rozumieniu ustawy z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych, oraz jej efektywności klinicznej i bezpieczeństwa stosowania,
11. wiarygodności i precyzji oszacowań kryteriów, o których mowa w pkt 3-10,
12. priorytetów zdrowotnych określonych w przepisach wydanych na podstawie art. 31a ust. 2 ustawy o świadczeniach,
13. wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość, ustalonego w wysokości trzykrotności Produktu Krajowego Brutto na jednego mieszkańca, a w przypadku braku możliwości wyznaczenia tego kosztu – koszt uzyskania dodatkowego roku życia.
Uprzejmie informuję, iż do Ministerstwa Zdrowia został złożony wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu dla leku Xofigo, dichlorek radu Ra-223, roztwór do wstrzykiwań, 1000 kBq/ml, 1 fiol.a 6 mi, kod EAN 5908229300176 przez podmiot odpowiedzialny, o którym mowa wart. 2 pkt 27 ustawy refundacyjnej. Zakres wniosku: objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny w ramach programu lekowego: “Leczenie przerzutów do kości w przebiegu zaawansowanego raka gruczołu krokowego opornego na kastrację (ICD-10 C 61)”.
Minister Zdrowia zlecił Prezesowi Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (dalej: Agencji) wydanie rekomendacji odnośnie zasadności finansowania ze środków publicznych tego leku w oparciu o ocenę skuteczności klinicznej, bezpieczeństwa stosowania, efektywności kosztowej oraz akceptowalnego wpływu na budżet płatnika publicznego. Prezes Agencji w dniu 30 marca 2015 r wydał rekomendację nr 26/2015, w której biorąc pod uwagę stanowisko Rady Przejrzystości oraz wyniki dotyczące skuteczności klinicznej i bezpieczeństwa terapii, a także koszty wnioskowanej technologii nie uznał za zasadne objęcia finansowaniem wnioskowanej technologii.
W ww. rekomendacji wskazano, że ocena korzyści zdrowotnych i ryzyka zdrowotnego Xofigo wskazuje, że stosowanie tej terapii może wpływać na wydłużenie przeżycia pacjentów z przedmiotowym wskazaniem (przy porównywalnym względem komparatorów profilu bezpieczeństwa). Niemniej zebrane dowody naukowe zawierają szereg ograniczeń, które mogą być trudne do przełożenia na rzeczywistą praktykę kliniczną i mogą skutkować brakiem różnic w zakresie skuteczności i bezpieczeństwa terapii względem alternatywnych terapii. Zwrócono uwagę, że dla punktów końcowych, których osiągnięcie jest kryterium wyłączenia z programu lekowego (np. progresja PSA) nie ma różnic istotnych statystycznie względem placebo w badaniach klinicznych.
Na podstawie dostępnych dowodów można było uznać, że jako terapia stosowana u wyselekcjonowanych pacjentów otrzymujących najlepsze leczenie objawowe wnioskowany produkt leczniczy wykazuje skuteczność dla wszystkich ocenianych punktów końcowych przy jednoczesnym korzystniejszym profilu bezpieczeństwa. Należy mieć jednak ograniczone zaufanie do uzyskanych wyników, gdyż sugerują one, że terapia w większym stopniu wpływa na prewencję czasu do wystąpienia zdarzenia związanego z układem kostnym, niż na przeżycie całkowite pacjenta.
W związku z powyższym Prezes Agencji uzależnił wydanie pozytywnej rekomendacji w sprawie objęcia refundacją produktu leczniczego Xofigo we wskazaniu: stosowany w ramach programu lekowego “Leczenie przerzutów do kości w przebiegu zaawansowanego raka gruczołu krokowego opornego na kastrację (ICD-10 C61)”, od zapewnienia, że miesięczne koszty terapii dwuchlorkiem radu-223 nie będą wyższe niż analogiczne, ponoszone przez płatnika publicznego w ramach finansowania terapii octanem abirateronu.
Agencja wskazała na istnienie alternatywnych technologii medycznych. Taką technologią refundowaną w ramach wykazu leków refundowanych we wskazaniu C 61 wg ICD-10 jest octan abirateronu.
Wśród alternatywnych technologii wymienianych przez ekspertów oraz w rekomendacjach klinicznych znajdują się inne radioizotopy: stront-89 i samar-153. Są one dostępne w ramach systemu Jednorodnych Grup Pacjentów zakresie terapii izotopowej w ramach świadczeń zdrowotnych kontraktowanych odrębnie, w świadczeniach – terapia izotopowa bólów kostnych w przebiegu zmian przerzutowych do kości – podanie izotopu strontu oraz terapia izotopowa bólów kostnych w przebiegu zmian przerzutowych do kości – podanie izotopu samaru. Stront-89 i samar-153 są dostępne również w ramach świadczeń onkologicznych w świadczeniach – leczenie przeciwbólowe radioizotopami zmian przerzutowych do kości-89Sr oraz leczenie przeciwbólowe radioizotopami zmian przerzutowych do kości-153Sm.
Podawanie strontu-89 lub samaru-153 nie przynosi efektów jeśli bóle spowodowane przerzutami do kości są bardzo silne i o przewlekłym występowaniu oraz nie ustępują po rutynowym leczeniu przeciwbólowym. Skuteczność przeciwbólowa jest oceniana w redukcji bólu w przybliżeniu do 70% leczonych chorych. Podawanie tych leków wywołuje znaczne powikłania hematologiczne, znaczną mielosupresję, również nieodwracalną. Po tym leczeniu nie jest możliwe powtórne zastosowanie chemioterapii lub leczenia przeciwbólowego tymi technologiami.
Ze względu na to, że nie odnaleziono badań porównujących skuteczność i bezpieczeństwo dichlorku radu-223 z innymi technologiami refundowanymi w populacji wskazanej we wniosku, w analizie klinicznej wnioskodawcy wykonano porównanie pośrednie dichlorku radu-223 z octanem abirateronu dla subpopulacji pacjentów po leczeniu docetakselem oraz porównanie bezpośrednie dichlorku radu- 223+BSC (best supportive care najlepsze leczenie objawowe) z placebo+BSC dla subpopulacji pacjentów z przeciwwskazaniami do leczenia docetakselem.
Po przeprowadzeniu oceny przez AOTMiT, biorąc pod uwagę sugestię Prezesa Agencji odnośnie konieczności obniżenia kosztów leczenie lekiem Xofigo przeprowadzono negocjacje cenowe z wnioskodawcą. Organem powołanym w celu prowadzenia negocjacji w zakresie ustalenia urzędowej ceny zbytu leku bądź ustalenia instrumentów dzielenia ryzyka jest Komisja Ekonomiczna. Negocjacje z wnioskodawcą odnośnie ceny leku Xofigo były prowadzone trzykrotnie. Ostatecznie, uwzględniając kryteria określone wart. 19 ustawy o refundacji, Komisja Ekonomiczna przedstawiła Ministrowi Zdrowia swoje stanowisko w powyższym zakresie.
Należy mieć na względzie, iż w Polsce – podobnie jak we wszystkich krajach – priorytetem systemu opieki zdrowotnej jest sprawiedliwe społecznie gospodarowanie publicznymi środkami przeznaczonymi na finansowanie świadczeń zdrowotnych. Ustawa refundacyjna nakłada na Ministra Zdrowia obowiązek gospodarowania środkami pochodzącymi ze składek obywateli w sposób racjonalny, tj. zapewniający wszystkim obywatelom, mającym zróżnicowane potrzeby zdrowotne, sprawiedliwy dostęp do skutecznych terapii. Podstawą tak rozumianej sprawiedliwości społecznej jest podejmowanie decyzji dotyczących alokacji publicznych zasobów systemowych w oparciu o jednolite, powtarzalne i przejrzyste kryteria stosowane wobec zróżnicowanych potrzeb zdrowotnych wielu grup pacjentów. Narzędziem stosowanym do obiektywizacji oceny skuteczności, efektywności oraz bezpieczeństwa porównywanych ze sobą różnych leków jest ocena technologii medycznych (HTA). Ocena skuteczności klinicznej i praktycznej danej technologii lekowej, w oparciu o dostępne dowody naukowe, przeprowadzana jest przez Agencję, która przedstawia Ministrowi Zdrowia rekomendacje odnośnie zasadności finansowania ze środków publicznych, dzięki czemu decyzje refundacyjne podejmowane są w oparciu o przesłanki naukowe, zgodnie z najlepszymi europejskimi standardami. Należy przy tym podkreślić, iż Minister Zdrowia, mając na uwadze ograniczone możliwości finansowe publicznego płatnika, podejmując decyzję o objęciu leku refundacją, zobligowany jest również do uwzględnienia kryteriów kosztowych, tj. stosunku kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych oraz wpływu na wydatki podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń ze środków publicznych.
Uprzejmie informuję, że do chwili obecnej nie została wydana decyzja administracyjna w przedmiocie objęcia albo odmowie objęcia refundacją produktu leczniczego Xofigo. Pragnę przy tym wskazać, iż zgodnie z art. 31 ustawy o refundacji wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu leku rozpatruje się w terminie 180 dni.
Minister Zdrowia, rozpatrując ww. wniosek w oparciu o cały zgromadzony materiał dowodowy, wyda decyzję o objęciu, lub o odmowie objęcia refundacją przedmiotowego produktu leczniczego biorąc pod uwagę ww. kryteria określone przepisami ustawy o refundacji.
Pragnę zapewnić, iż Minister Zdrowia podejmuje wszelkie możliwe działania mające na celu sukcesywne rozszerzanie wykazów leków refundowanych o nowe, niefinansowane dotąd ze środków publicznych technologie, które pozwalają na leczenie pacjentów zgodnie z najwyższymi standardami. Realizując politykę zdrowotną państwa Minister Zdrowia kieruje się zasadami medycyny opartej na dowodach naukowych (EBM) oraz oceny technologii medycznych (HTA), co zapewnia przejrzystość i racjonalność podejmowanych decyzji o alokacji środków publicznych. Należy zaznaczyć, iż środki finansowe przeznaczone na refundację są ograniczone, zatem istotne jest racjonalne wprowadzanie na wykazy produktów leczniczych z uwzględnieniem ich efektywności klinicznej, kosztowej, a także możliwości finansowych publicznego płatnika.
Z poważaniem,
ZASTĘPCA Dyrektora
Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji
(-) Grzegorz Bartolik
